从解决问题到定义问题:重磅药物崛起的必经之路

静待时间的沉淀。

短短几年时间,中国创新药行业的发展超乎了所有人的想象。

这并不奇怪。从任何行业的发展经验来看,我们对于一个确定有解的问题,研究起来已经颇为得心应手。这也是医药行业在过去几年突飞猛进的原因。

但是,我们要想从创新药大国向创新药强国迈进,仅仅具备“解决问题”的能力是不够的。中国创新药需要攀越的下一座高山,是提出问题的能力。

这涉及药企研发层面的策略抉择。所谓研发实际上涉及两个完全不同的步骤:Research&Development。

研究是设计出一款更优秀的分子,而开发则是如何通过药物机制研究,制定差异化开发策略,率先拓展更多有价值的适应症,以此改写甚至定义某一疾病治疗秩序,成为临床未满足需求的解。

一家药企要想立足全球,不仅需要在R层面做得更好,更需要在D层面更强。大药厂几乎都是D的高手,比如O药和K药上市时间差不多,但因为临床开发的设计和路线选择,K药已经遥遥领先。

这就是提出问题的价值。对于药企而言,找到一个目前没有解的问题,而这个答案又很有价值,也将成为自身更为深厚的壁垒。这正是国内药企需要进步的地方。

当然,一切并非遥不可及。如今,兼具“R、D”能力的药企,在国内也开始出现。某种程度上,亚盛医药与上市两周年的奥雷巴替尼(耐立克)发展之路,就给了我们一个很好的观察窗口。

01 解决问题的价值

在商业世界,一个符合大众认知的常规创业路径,是瞄准切实存在的问题,用技术带来更好的产品从而解决问题,就能撬动巨大的商业价值。

这也是创新药领域的真理:当一款药物,能够实实在在解决临床需求,就能实现超乎想象的回报。上市刚刚两周年的奥雷巴替尼,其发展轨迹正在论证着这一点。

2021 年 11 月,奥雷巴替尼获批上市,成为国内唯一针对T315I突变的慢性髓细胞白血病(CML)慢性期(CP)或加速期(AP)成年患者的药物。

解决了该类患者无药可用的问题,上市仅两年的奥雷巴替尼,已走过销售爬坡阶段,迅速放量。‍

一季度由于医保调整增长放缓,但上半年奥雷巴替尼依然取得了可观的增长业绩,销售额为1.08亿元,同比增幅为37%。

分拆来看,奥雷巴替尼二季度销售额同比增长153%,盒数同比增长560%。由此,我们不难得出一个结论:

在医保放量效应明显的情况下,奥雷巴替尼在T315I突变CML患者领域的增长潜力才刚刚释放。

日前新适应症的获批,又为奥雷巴替尼带来了第二增长曲线。

奥雷巴替尼的第二个适应症,是用于治疗对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期成年患者,跳出了此前仅适用于T315I突变患者的局限性。

在耐药CML领域,T315I突变占比有限。此次新适应症的上市,能够使得奥雷巴替尼针对的患者群体规模扩大3-4倍。

患者群体规模的扩充,无疑进一步保证了奥雷巴替尼后续增长的动力。很显然,在解决问题的基础上,奥雷巴替尼创造了明确的价值。

02 定义问题的潜能

正如上文所说,“解决问题”往往只是崛起的第一步,“定义问题”是药企们需要攀越的下一座高山。

以T315I突变患者群体为起点的BCR-ABL TKI,定义问题的核心本质是,如何确立自己在肿瘤治疗领域的站位。该领域的FIC药物Ponatinib,当前在海外上市的适应症为3个,分别为:

至少对2种既往TKI具有耐药性或不耐受性的CP-CML患者;

T315I阳性CML和 Ph+ ALL患者;

无其他TKI指征的AP、BP-CML或Ph+ALL 。

可以看到,虽然Ponatinib跳出了T315I突变患者群体的限制,但是在其它适应症的使用均处于极为靠后的位置,这严重限制了其商业价值。

而奥雷巴替尼希望改变这一现状。

在CML领域,奥雷巴替尼大概率能够更进一步。根据临床探索来看,奥雷巴替尼不仅会成为一代、二代TKI耐药患者的解决方案,同时对第三代BCR-ABL TKI Ponatinib以及变构抑制剂Asciminib耐药的群体依然有效。得益于疗效优势,相比于Ponatinib、Asciminib,奥雷巴替尼具有覆盖更广泛人群的潜力。

在实现治疗领域“拓圈”方面,奥雷巴替尼也有更大的野心。

在费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)领域,奥雷巴替尼正在冲击一线疗法。

今年7月,奥雷巴替尼联合化疗对比伊马替尼联合化疗,治疗新诊断的费城染色体阳性(Ph+)ALL患者的注册Ⅲ期研究,正式获得CDE许可。

奥雷巴替尼还在探索联合“Bcl-2抑制剂+化疗”治疗Ph+ALL的可能性。

可以理解,ALL是白血病发病率最高的亚型,占比约50%,而Ph+ALL占ALL患者群体比重的30%左右,两个适应症的患者群体规模庞大,市场潜力空间较大。

目前,全球Ph+ALL患者均需要更为有效的新疗法。例如,Ph+ALL患者存在复发率高、无病生存期短、预后差等痛点,国内甚至没有正式批准治疗一线Ph+ALL的TKI药物,这为奥雷巴替尼留出了空间。

作为一项高投入、长周期、风险大的事业,创新药企的很多问题,都可以归结为“能创造多大价值”的问题。

亚盛医药的选择,无疑是希望通过对奥雷巴替尼的“不断重新定义”,以创造出更大的潜能。虽然奥雷巴替尼未来的潜能还需要时间的验证,但仅仅将其定义为“第三代BCR-ABL TKI”,或许是远远不够的。

03 静待时间的沉淀

当然,研发是不可分割的。一切价值创造的基础,都是建立在既有R又有D的层面上。

奥雷巴替尼也是如此。其所具备的不断定义问题的野心,某种程度上是由其全球BIC的潜力所支撑的。相较于全球同类药物,奥雷巴替尼具有显著的优势。

在疗效方面,奥雷巴替尼治疗CML-CP和CML-AP疗效显著,通过CrossTrial对比可发现,McyR和MAHR较Ponatinib和Asciminib 更高。虽然并非头对头数据,但奥雷巴替尼多项临床连续六年入选ASH口头报告,“六连冠”的战绩也侧面说明了其潜力。

从解决问题到定义问题:重磅药物崛起的必经之路

而在安全性方面,奥雷巴替尼也更具优势。奥雷巴替尼的AE主要是血液学毒性,易于处理,而Ponatinib存在血管闭塞、心力衰竭和肝毒性等事件,曾一度撤市,后添加黑框警告重新上市销售。

“R”层面带来的疗效和安全性优势,让奥雷巴替尼能够在“D”层面走得更远,拓展更多有价值的适应症,以成为临床未满足需求的解。

根据奥雷巴替尼将在2023 ASH年会上展示3联疗法最新数据,Ph+ALL的2期临床中入组的31例患者,在第一个周期结束时均达到完全缓解,且没有出现TLS或治疗相关死亡。

针对Ponatinib、Asciminib耐药的患者群体,奥雷巴替尼也拥有明确的治疗效果。

在一项针对既往接受过深度治疗/难治性CML和Ph+ALL患者的临床研究中,奥雷巴替尼针对Ponatinib治疗失败的患者,CCyR率和MMR率分别为53%和38%;针对Asciminib治疗失败的患者,CCyR率和MMR率分别为43%和38%。

与此同时,奥雷巴替尼还具有更大的经济效益。在给药方面,奥雷巴替尼为每两天给药一次,而Ponatinib用法用量为每日一次,Asciminib甚至是每日须用药两次。

给药次数差距带来的患者用药成本差距巨大。例如,针对T315I突变CML患者,奥雷巴替尼剂量为“40mg、每两天一次”,Asciminib则需要“200 mg、每天两次”。后者的潜在用药成本会远远高于奥雷巴替尼。

很显然,在“R、D”综合加持下,奥雷巴替尼具备走向全球的实力,未来的天花板值得期待。

业界预测,诺华的Asciminib的销售峰值将会超过10亿美金,在疗效、安全性和成本都更具优势的奥雷巴替尼,无疑给市场留下了更大的遐想空间。

当然,这一过程可能需要很长时间,尤其是血液瘤适应症由于患者生存期的大幅延长,探索周期也会被显著拉长。对于仅仅上市两周年的奥雷巴替尼来说,其进展已经足够惊艳,市场对其未来也理应抱有更大耐心与信心。

未来,奥雷巴替尼的崛起路径,也将激励更多国内药企在R&D层面做得更好,变得更全面、更综合。

文 | 氨基观察(https://www.tmtpost.com/6804856.html)

内容链接:https://www.hpaper.cn/13880.html

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