这种“按疗效支付”的新商业模式，被业内视作“变相大降价”，也有行业人士分析认为是CAR-T药企的一场“自救”。于患者而言，该支付模式的创新，则将进一步提升患者的可及性和可负担性。
在国家医保谈判中多次“陪跑”的“百万抗癌神药”CAR-T细胞疗法，迎来了新的支付方式：按照疗效付费，最高可退60万元。
近日，复星医药（600196.SH）旗下复星凯特宣布，其与国药控股（1099.HK）旗下健康管理和患者综合服务平台宸汐健康联合推出“奕凯达中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划”，按照支付计划，符合条件的患者在使用CAR-T疗法阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）治疗中，购买药物并回输3个月后进行疗效评估，若未能达到完全缓解（CR），将获得最高60万元的退还。
对比奕凯达120万元/针的原价，上述最高退款后，相当于原价的“五折”。这种“按疗效支付”的新商业模式，被业内视作“变相大降价”；也有行业人士分析认为，此举是CAR-T药企的一场“自救”。于患者而言，“有药难及”当前，该支付模式的创新，将进一步提升患者的可及性和可负担性。
“百万天价药”CAR-T疗法，多数患者“有药难及”
在高成本、高风险的创新药面前，若没有支付模式的创新，技术层面的创新效应就会受到抑制。
有着“抗癌神药”光环的CAR-T疗法便是如此。由于高研发周期、高研发投入、个性化及定制化的细胞疗法，使得CAR-T疗法尤为昂贵——目前国内上市的CAR-T均在99.9万元/针及其以上。
虽然相较于终身用药的传统抗癌方式化疗等，CAR-T的“一次性疗法获得治愈”相当吸引患者，但碍于其高昂的医药费，使得大多数患者陷入“有药难及”的窘境。
患者端面临的支付窘境，也是企业端的困境，即覆盖的患者有限，难以支撑起高企的研发成本等，这也是CAR-T上市公司估值低于预期、业绩长期亏损的原因之一。
以药明巨诺（2126.HK）为例，该公司曾在2023年半年报中提及，截至去年6月末，公司开具用于治疗复发或难治性滤泡淋巴瘤（r/r FL）等疾病的CAR-T细胞疗法瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）处方仅94张，完成回输仅85例。药明巨诺2022年年报则显示，上市以来，接受倍诺达治疗的患者有171位。
药明巨诺近期股价走势，来源于东方财富截屏
截至1月15日收盘，药明巨诺报收2.36港元/股，涨幅4.42%，总市值仅9.73亿港元。2023年上半年，药明巨诺营收仅8774万元，归母净利润亏损3.8亿元；2022年公司的亏损额度更是高达8.46亿元。
从当前已上市的CAR-T产品来看，药明巨诺旗下的倍诺达并非个例。
药融云数据显示，全球获批上市的CAR-T细胞治疗产品10个，中国则有4个，分别是：复星凯特旗下的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）、药明巨诺旗下的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）、信达生物（1801.HK）与驯鹿生物合作研发的伊基仑赛注射液（商品名：福可苏）、合源生物旗下的纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达）。其中，信达生物也面临业绩长期亏损等问题。
三次“陪跑”国谈，CAR-T降价难
基于上述支付端的困境，CAR-T产品多次参与国家医保谈判。但成本高企背景下，始终未能如愿进入国家医保目录。
据钛媒体APP梳理，CAR-T细胞疗法前后三次参与了国家医保谈判。2021年，复星凯特的奕凯达通过了形式审查；2022年，药明巨诺的倍诺达首次参与医保目录申报并通过形式审查；2023年，奕凯达、倍诺达共同跨过了形式审查门槛，但最后均只是“陪跑”，无缘于医保目录。
CAR-T细胞疗法几番“落榜”医保目录的原因，有“治疗效果与成本之间平衡”等考量因素，也有“国家医保谈判隐形线”等影响。按照限定的支付范围，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元，因此业内人士多分析认为，CAR-T细胞疗法短期内进入国家医保目录的可能性较小。
所幸的是，商保方面给予了CAR-T细胞疗法支付端较大的支撑。目前，复兴凯特等各家企业都在推动旗下CAR-T产品进入各地的惠民保。
据公开资料，阿基仑赛注射液纳入超100款城市惠民保项目，以及超过75款商业健康保险项目，而据药明巨诺2023半年报，截至2023年6月30日，其CAR-T产品被列入62个商业保险产品及91个地方政府的补充医疗保险计划。
此外，各大厂商的定价也有降价趋势。公开资料显示，奕凯达、倍诺达、福可苏对应的定价分别为120万元/针、129万元/针、116.6万元/针，到去年11月份合源生物旗下源瑞达上市时，其定价为99.9万元/针，已然跌破100万元。
即便如此，还是不够。以阿基仑赛注射液为例，患者参与沪惠保等保险，保险赔付后自付药费可能高达70万元，对于普通家庭而言，这仍是一笔巨大的开支。
酝酿多时，国内首款“按疗效支付”的CAR-T
复兴凯特方面表示，“奕凯达中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划”是中国首个按疗效价值支付的淋巴瘤药品，奕凯达也将是国内首款按照疗效价值支付的生物创新药。
事实上，在此之前，“按疗效支付”便在摸索中。
早在17年前，英国国家卫生和临床技术优化研究所(NICE)就批准了Janssen-Cilag提出的多发性骨髓瘤药Velcade的风险分担协议。该协议将使在最多四个治疗周期后表现出完全或部分治疗反应的患者继续接受治疗，并由英国国家卫生服务部（NHS）全额报销，任何表现出最小或无反应的人都将被取消药物报销资格，全部药物费用由制药公司方负责报销。
2017年，诺华制药（NVS.US）的CAR-T产品Kymriah在美国获批，成为全球首款CAR-T产品，彼时定价47.5万美元。诺华曾公开表示，正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）讨论“按疗效付费”的定价方案。
同时，诺华制药治疗心衰的药物Entresto“按疗效支付”的方式在2017年落地。此外，阿斯利康（AZN.US）也推出过“按疗效价值支付”的方案。
“从数据上来说，一款药物若有更多的数据支持、上市时间越长，药企越有信心尝试按疗效付费的模式。每款药的机制和数据都不同，不可能完全复制某一种支付方式，但在重视患者数据的采集和积累以及真实世界研究层面，是有其他创新药企可以参考的方向。”谈及何种药物适合按疗效支付时，复旦大学公共卫生学院副教授王沛如是说道。
复星凯特项目负责人齐渊元就表示，由于数据、诊断标准等原因，按疗效支付在中国一直没有真的做成，复星凯特推行CAR-T产品的按疗效付费方案是有底气的。一方面奕凯达是全球拥有最多和最大样本量真实世界研究数据的CAR-T产品，目前在全球已积累了1.3万例的数据；另一方面，奕凯达覆盖的适应证是淋巴瘤，这个肿瘤可以通过PET-CT（正电子发射计算机断层显像）进行扫描，对疾病进行客观的评价。“最高返还60万”这一数字考虑了企业成本、患者的经济支付能力以及药物经济学，但最大的考虑权重还是中国患者实际支付的情况。
（本文首发于钛媒体APP, 作者 ｜ 张海霞）（https://www.tmtpost.com/6882209.html）
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